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2023-08-16 17:00
8月9日上午,尊龙凯时-人生就是博组织了一场以“诱导多能干细胞(iPSCs)”为主题的科普培训,特邀浙江大学教授、博士生导师陈烨主讲。
陈烨教授对iPSC领域进行深入分析,从发展背景、开发现状、临床进展、市场需求、行业格局等进行多维阐述,全面分享了行业和技术发展脉络。并表示,随着多年来技术不断发展,iPSC在科研及细胞治疗等医学领域的应用价值逐渐突显,成为引领市场的新兴赛道。
诱导多能干细胞(iPSC)是指通过人工对体细胞进行重编程,逆分化培养出的一类具有类似胚胎干细胞特征的多能干细胞。自2006年山中伸弥课题组首次使用逆转录病毒载体将4个转录因子导入小鼠成纤维细胞中,将其重编程为具有人胚胎干细胞特性的多能干细胞,即诱导多能干细胞(Induced Pluripotent Stem Cells, iPSC),使iPSC研究迈入新纪元。
据不完全统计,截至2023年3月底,全球iPSC在研管线开展临床试验或获得临床试验默示许可的有11项,其中临床Ⅲ期1项,临床Ⅱ期1项,临床Ⅰ/Ⅱ期3项,临床Ⅰ期4项,获临床试验默示许可2项。适应症涉及关节炎、移植物抗宿主病、心力衰竭、多发性骨髓瘤、淋巴瘤、呼吸衰竭、帕金森病、卒中等疾病。
iPSC未来发展趋势
1、应用领域持续扩展
iPSC在疾病模型和药物筛选方面已有相对成熟的应用,随着研究的不断深入,临床治疗适应症将不断扩展,并逐步向干细胞结合组织工程、类器官、器官移植等新领域进军。
2、“通用型”细胞疗法或成可能
iPSC具有分化为各种细胞的潜能,多家细胞公司积极探索利用基因编辑技术建立iPSC通用型细胞库,优化干细胞大规模应用的生产和服务成本。
3、iPSC安全性与持久性改善
iPSC细胞治疗产品的GMP质控监管标准逐步建立,临床前评估方法的完善,以及在临床试验中的安全性验证,加入相关合成组件对iPSC来源产品进行改造,提高其持久性,从而进一步推动iPSC产品的临床转化。
4、iPSC工业化加速
深入研究细胞命运调控机制和开发更优化的体细胞重编程方法,来提高iPSC的性能。随着监管部门、工业界和科学界通力协作,iPSC的瓶颈问题将被逐一攻破,iPSC的工业化将快速推进。
纵观整个生物制药领域,iPSC已然是一颗冉冉升起的新星。中国的iPSC细胞赛道并不落后于世界,甚至包含一些国际领先的研究和产品。未来在制度、监管、工艺、材料等各方面进一步的成熟下,期待iPSC治疗能真正落实到市场上,为人类带来希望和福音!