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2024年6月27日，据中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）公开信息，铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发的“艾米迈托赛注射液”，成为全国首款获得NMPA新药上市申请（NDA）正式受理并纳入优先审评品种的干细胞新药（受理号：CXSS2400062）。据悉，这款干细胞药品申请的临床适应症为激素失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

移植物抗宿主病 (GVHD)是骨髓移植(BMT)后出现多系统损害的全身性疾病，是造成死亡的重要原因之一，分为急性(aG)和慢性(cG)。前者发生在BMT后3个月内，后者发生在BMT3个月以后。免疫功能低下者输入HLA不同的血液也会发生GVHD，并可能是致死性的。GVHD是一种免疫反应性异常的全身性疾病，临床表现较为复杂，主要受累器官是皮肤、消化道和肝脏。皮肤损伤局部用可的松软膏有效，全身治疗包括营养支持、泼尼松、环磷酰胺、抗淋巴细胞球蛋白 、环孢素、硫唑嘌呤等。食管扩张和抗反流治疗可有效缓解症状，但扩张时有发生穿孔的危险。

间充质干细胞具有再生、抗炎和免疫调节特性，这些特性通过调节先天和适应性免疫反应，抑制T、B淋巴细胞和NK细胞的增殖和功能以及树突状细胞的成熟，并诱导调节性T细胞的产生来实现；其中一些效应是由可溶性因子介导的，如转化生长因子β(TGFβ)和前列腺素E2等。由于其免疫抑制特性，间充质干细胞被认为是移植物抗宿主病（GVHD）以及预防移植排斥的潜在候选物。

要被纳入优先审批品种名单，药物需要符合以下几个严格的条件：
 

1.临床急需：针对那些现有治疗手段效果不佳或无有效治疗手段的严重疾病，能够显著改善患者的健康状况。

2.创新性强：药物在治疗机制、疗效与安全性方面有显著创新，能够填补现有医疗空白。

3.充足的临床试验证据：药物在临床试验阶段表现出明确的疗效和可接受的安全性，具备足够的科学依据。

艾米迈托赛注射液通过利用人脐带间充质干细胞修复受损组织、调节免疫功能，在治疗激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）中展现出显著的疗效和安全性，正是因此得以入选优先审批名单。

什么是优先审批？

优先审评审批程序是指符合一定条件的药品申请，可以优先进入药品审评中心的审评审批流程，以加快其上市进程。该程序适用于具有临床急需的罕见病用药、儿童用药等特殊类型的药品。这些药品之所以可以申请适用优先审评审批程序，是因为它们具有明显的临床优势，能够显著提高医疗保障水平，改善患者的治疗效果和生活质量。

近年来，我国干细胞新药研发正在以全新的速度前进。截至2024年6月，国内截至目前，有52家干细胞制药公司的95款干细胞药品进入国家药品监督管理局审评中心获得临床试验默示许可，其中:临床试验I期阶段:(22款)；临床试验Ⅱ期阶段:(6款)；临床试验 Ⅲ 期阶段:(4款)。

可以预见的是在未来的数十年时间内，细胞疗法将作为医疗的重要支柱并成为关键的医疗技术。艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）成功纳入优先审批品种名单，标志着其离正式上市又近了一步。这一消息不仅为医药界注入了新的活力，也为患者带来了新的希望。我们期待，未来有更多像艾米迈托赛这样的创新药物能够尽早问世，为人类健康事业作出更大的贡献。